Ensayos clínicos

¿Qué es un “ensayo clínico”?

Un ensayo clínico es un experimento en el que los sujetos son los seres humanos, en lugar de animales u otras especies que no son humanos. Sin embargo, los ensayos clínicos de nuevas terapias en investigación son casi siempre precedidas por muchos años de investigación en los laboratorios de ciencia básica de cómo una droga actúa en el cuerpo, que seguro es, y  que bien funciona antes de que pueda ser aprobado para su uso en investigaciones en seres humanos.

Un ensayo clínico comúnmente implica un nuevo tratamiento o un nuevo uso de un tratamiento establecido- sea un droga, vacuna, gen, comida, terapia o dispositivo. (Para el propósito de este artículo, el término “droga” se usa cuando se administra a los seres humanos, o puede ser conducido a cabo con un fármaco que ya está aprobado para determinadas situaciones clínicas, pero no para el uso de cual se está  siendo estudiando. Muchas drogas establecidas encentran nuevos usos potenciales después de que han sido aprobados y administrados en general para aplicar a todos tipos de terapias de investigación). En otras palabras, un ensayo clínico puede incluir la prueba de un nuevo fármaco que nunca antes ha sido usado por meses o años en la población en particular, para el que fueron aprobados originalmente. Por ejemplo, los médicos que recetan un medicamento utilizado para tratar la hipertensión pueden descubrir durante el transcurso del tiempo, que también parece reducir la frecuencia e intensidad de las migrañas. Potencialmente, este original uso de un medicamento establecido requiere que la droga sea sometida a los ensayos clínicos formales para determinar su seguridad y eficacia en pacientes con la finalidad específica de tratar los dolores de cabeza de migraña antes de que pueda ser prescrito para esa indicación.

Ningún ensayo clínico de un medicamento o dispositivo médico puede comenzar sin obtener primero el permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés). Para ellos es necesario que el fabricante de un medicamento o dispositivo de investigación, que puede ser de una gran compañía farmacéutica, una compañía de biotecnología más pequeño, o un miembro de la facultad universitaria que hayan desarrollado el fármaco/dispositivo en su propio laboratorio, deberá presentar un ensayo clínico a la FDA que detalla exactamente cómo el fabricante tiene la intención de llevar a cabo un ensayo clínico en sujetos humanos. La FDA emite una Nueva Investigación de Drogas (IND) permiso para permitir que el patrocinador continúe con los ensayos.

¿Quién conduce los estudios clínicos y dónde los conduce?

La investigación clínica es compleja y requiere el trabajo de un equipo entre una serie de profesionales de la salud y científicos. Así, los investigadores que llevan a cabo un ensayo clínico pueden incluir médicos, enfermeras, coordinadores de investigación, terapeutas, trabajadores sociales, psicólogos y dietistas que trabajan directamente con los sujetos, los científicos de laboratorio basadas quien analizan muestras obtenidas de los sujetos, y bioestadísticas quien ayudan en el diseño y análisis de los datos clínicos y de laboratorio que se generan por el estudio.

Los ensayos clínicos pueden ocurrir en muchos lugares. En el ámbito académico, sin embargo, se llevan a cabo normalmente en las consultas externas o en áreas especialmente diseñadas donde se desarrolla la investigación orientada al paciente. Tradicionalmente, y en particular para el estudio de los tratamientos para trastornos raros, estas unidades especializadas han sido Centros de Investigación Clínica General (GCRCs). Por más de 40 años de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), que financia la mayor parte de la investigación clínica llevada a cabo en los centros académicos de salud de Estados Unidos, ha apoyado GCRCs como lugares para llevar a cabo la investigación sobre el diagnóstico, causas, tratamiento y prevención de las enfermedades humanas.

Los cambios corrientes en el apoyo de la investigación clínica por el NIH están guiando a la transformación gradual de GCRCs en lo que a menudo se llama Centros de Investigación Clínica y Traslacional o Institutos. Un objetivo importante de estas nuevas organizaciones es acelerar la transformación de la investigación médica (por ejemplo, el desarrollo de nuevos fármacos) en terapias aprobadas para su uso en pacientes.

 

Peter W. Stacpoole, PhD, MD, es profesor de medicina, bioquímica y biología molecular, director del Centro de Investigación Clínica General, director del Instituto de Ciencia Clínica y Traslacional y decano adjunto de Investigación y Capacitación Clínicas de la Facultad de Medicina de la Universidad de Florida en Gainesville, FL.